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重型再生障碍性贫血（severe aplastic anemia，SAA）是由于造血干细胞受到损伤后引起的骨髓衰竭疾病，主要发病机制为自身免疫耐受失调、细胞免疫功能持续异常。

环孢素A是真菌的代谢产物，属于环寡肽，可用于肝、肾、心脏等免疫系统引起的排异反应。

在治疗再生障碍性贫血时，环孢素A能对免疫系统的排异反应起到良好的中和效果。同时，环孢素A可选择性抑制辅助T淋巴细胞，恢复T淋巴细胞亚群平衡，阻止炎症因子合成与释放，进而促进患者骨髓造血功能损伤程度降低，但单独环孢素A治疗具有可逆性。

抗淋巴细胞球蛋白属于免疫抑制剂，可直接刺激造血干/祖细胞生长，改善骨髓造血功能，通过补体依赖的细胞溶解作用，促进T细胞凋亡，起到清除T细胞的目的。

ALG是一种对免疫活性细胞具有多种作用的多克隆抗淋巴细胞血清，属于免疫调节剂，具有抑制和刺激淋巴细胞的双重作用，能直接作用于造血祖细胞使之增殖分化。

以ALG为主的免疫抑制综合疗法是目前除造血干细胞移植外治疗SAA的主要方法，CsA联合ALG治疗SAA疗效显著，治疗后，患者不良反应少。